Các thuốc sinh học là bướctiến bộ quan trọng đã mở ra kỷ nguyên mới với cuộc "cách mạng" trong điều trịcác bệnh lý viêm khớp hệ thống. Trị liệu này đã mở ra hy vọng lui bệnh và cảithiện diễn tiến bệnh, ngặn chặn diễn tiến tới tàn phế cho nhiều bệnh nhân nặngmà các thuốc điều trị cổ điển không còn tác dụng.
Hiện nay, các thuốc sinh họcđang mang lại lợi ích điều trị đáng kể và được coi là những tác nhân điều trịmạnh hay cuộc cách mạng trong điều trị nhiều nhóm bệnh lý (tự miễn, nhiễmtrùng, ung thư…), đặc biệt là các bệnh lý viêm khớp hệ thống thuộc chuyên khoathấp khớp học. Các thuốc sinh học gồm:
Các thuốc ức chế cytokines
Thuốc ức chế yếu tố hoại tử unhóm α (TNFα)
TNFα là một cytokine viêm đóngvai trò quan trọng trong bệnh sinh của các bệnh viêm khớp hệ thống. Vai trò củaTNFα được chứng minh thông qua nhiều bằng chứng thu được từ các nghiên cứu khácnhau trên thực nghiệm, thử nghiệm lâm sàng và thực tế điều trị. Các thuốc nàyđược chấp nhận điều trị cho viêm cột sống dính khớp, viêm khớp vô căn ở trẻ em,viêm khớp vảy nến và vảy nến mảng.
Các thuốc sinh học mang lạinhiều lợi ích vượt trội trong điều trị bệnh khớp.Thuốc ức chế interleukin 6:
Interleukin 6 (IL 6) là mộtcytokine "đa chức năng". Đây là một cytokine có vai trò quan trọng trong quátrình viêm mạn tính và đáp ứng miễn dịch, vừa kích thích hoạt động của tế bàolympho B trong việc sản xuất các tự kháng thể, vừa tham gia vào quá trình biệthóa của các tế bào lympho T. Tocilizumab được FDA chấp nhận để điều trị viêmkhớp dạng thấp nặng và "kháng trị" từ đầu năm 2010.
Thuốc ức chế interleukin 1:
Anakinra là một kháng thể đơndòng kháng lại thụ thể của IL 1, có tác dụng chống viêm và làm giảm tiến triểncủa tổn thương xương và sụn khớp. Được sử dụng trong viêm khớp dạng thấp, viêmkhớp vô căn thiếu niên thể khới phát toàn thể, bệnh Still ở người lớn.
Một số thuốc ức chế cytokineskhác: Một số thuốc đang được nghiên cứu điều trị viêm khớp dạng thấp (VKDT),vảy nến, viêm ruột, xơ cứng rải rác. Thuốc kiểm soát hệ thống miễn dịch; thuốcđiều trị lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa cơ, bệnh Crohn's… cũng đang được nghiêncứu từ nhóm cytokines.
Thuốc ức chế tế bào lympho T
Vai trò của tế bào lympho Ttrong bệnh sinh VKDT đã được nghiên cứu từ rất lâu, đặc biệt là trên các môhình gây viêm khớp thực nghiệm với các biểu hiện tương tự như VKDT. Từ năm2005, Abatacept đã được FDA cho phép sử dụng để điều trị viêm khớp dạng thấpnặng và "kháng trị", đặc biệt thuốc còn là giải pháp để chọn lựa khi bệnh nhânkhông đáp ứng với các thuốc kháng TNF α.
Thuốc ức chế tế bào lympho B
Tế bào lympho B là một bộphận của hệ thống đáp ứng miễn dịch, có vai trò quan trọng trong cơ chế bệnhsinh của viêm khớp dạng thấp và nhiều bệnh lý tự miễn khác. Chất ức chế tế bàoB (rituximab), có tác dụng gây độc cho tế bào B (thúc đẩy quá trình chết theo chươngtrình của tế bào B), làm giảm số lượng tế bào B, tuy nhiên, thuốc không ảnhhưởng tới tế bào mầm (ở tủy xương), tế bào tiền lympho B và tương bào(plamocyte).
Từ năm 2006, rituximab đượccoi là liệu pháp sinh học với viêm khớp dạng thấp và một số bệnh lý tự miễnkhác. Thuốc được chỉ định cho các bệnh không đáp ứng với điều trị bằng chất ứcchế TNF α. Từ năm 2010, rituximab được coi là tác nhân sinh học được chọn lựađầu tiên cho bệnh viêm khớp dạng thấp và các bệnh hệ thống liên quan.
Sử dụng các tác nhân sinh họcnhư thế nào?
Các tác nhân sinh học đượcchỉ định khi: không đáp ứng với các điều trị cổ điển, kể cả đơn trị liệu hoặcphối hợp trong thời gian từ 6 tháng trở lên; bệnh tiến triển nặng (dựa vào cácchỉ số về hoạt tính của bệnh); có các yếu tố tiên lượng xấu: viêm nhiều khớp,tổn thương "ăn mòn" sớm, kháng thể RF vàanti CCP tăng cao, VS và/hoặc CRP tăng cao, lớn tuổi, hút thuốc, cơ địa(HLA).
Từ 3 năm gần đây, một số sảnphẩm sinh học quan trọng đã có mặt tại Việt Nam, mang lại lợi ích thực sự chomột số bệnh nhân viêm khớp dạng thấp, viêm cột sống dính khớp, viêm khớp vảynến nặng, không đáp ứng với các trị liệu cổ điển, nâng cao hiệu quả điều trị vàthay đổi tiên lượng nặng nề của bệnh.
Tuy nhiên, để tiếp cận và cóđược những lợi ích thực sự, chúng ta còn phải đương đầu với nhiều thách thức vàrào cản: Thách thức lớn nhất là việc chẩn đoán, điều trị, theo dõi và quản lýnhóm bệnh lý viêm khớp hệ thống ở nước ta còn nhiều bất cập, các bác sĩ chuyênkhoa và màng lưới chuyên khoa thấp khớp học ở các tuyến còn rất thiếu. Hơn nữa,chi phí cho điều trị này rất cao so với thu nhập của đại đa số người bệnh. Vấnđề nhận thức của người dân còn kém, nhiều người chưa hiểu được ảnh hưởng nặngnề của bệnh cũng như lợi ích của việc điều trị và cơ hội để điều trị đạt hiệuquả cao nhất.
Để vượt qua những thách thứcvà rào cản trên, chúng ta cần có những thay đổi lớn trong nhận thức; đào tạo vàtổ chức màng lưới chuyên khoa và cả thay đổi chính sách và ngân sách cho y tế.
PGS.TS.BS. Lê Anh Thư
0 nhận xét:
Đăng nhận xét